Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico con extensión sin enmascaramiento para evaluar la eficacia y la seguridad de clorhidrato de fenfluramina en los participantes en el estudio con síndrome de Rett

Resumen del ensayo

El ensayo clínico conocido como estudio de fase 3 investiga la eficacia de un medicamento llamado clorhidrato de fenfluramina en personas con síndrome de Rett, una afección neurológica que afecta el desarrollo y las habilidades motoras. Actualmente, no existen tratamientos aprobados específicamente para el síndrome de Rett que aborden eficazmente sus síntomas, lo que genera una importante necesidad de opciones terapéuticas. Por ello, el estudio busca determinar si el clorhidrato de fenfluramina puede mejorar la función motora y la comunicación de estos participantes en comparación con un placebo, con la esperanza de que este medicamento pueda ofrecer una mejor calidad de vida y reducir los síntomas de esta enfermedad.